一、《相约星期五》2024年神经纤维瘤病线上医患交流会（第二十一期至第五十五期）持续进行。分别邀请了广州市妇女儿童医疗中心柳州医院儿童神经专科主任黄晓利，江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）整形烧伤外科副主任医师罗滨林，徐州市儿童医院神经内科主任医师刘晓鸣等34名国内知名专家进行线上疾病科普。每期交流会的专家医师将进行NF相关知识的讲解和在线答疑，患者朋友们通过在直播间评论区留言或与主持人连麦的方式，就可以直接和专家在线交流问诊，每场活动参与人数约1000人次。
二、拍摄泡泡家园形象宣传片以及主题曲《勇敢做自己》，委托上海四月草罕见病家庭关爱中心调研出具《NF1患者生存质量报告书》，按合同约定，以上项目将在2025年4-5月份完成，届时将举行大型新闻发布会，泡泡家园将以崭新多维度的面貌展现，报告书的内容将给政府、医疗机构提供更加详细的数据，帮助其科学的制度相关政策及诊疗依据。
三、2024年7月至2025年3月，全国多个地区举办 1型神经纤维瘤病多学科义诊，为帮助NF患者得到系统性的诊疗，泡泡家园联合全国三甲医院，在广州、沈阳、雄安新区、南京、济南、武汉、南昌成功举办8场线下多学科义诊活动，参加义诊的患者人数达到千人。
四、11月23日，在“勇敢做自己·2024常春藤慈善音乐会”上，8名“泡泡宝贝”登台演唱了音乐会最后一首歌曲《茉莉花》。这场音乐会得到了耶鲁校友、爱心企业及众多社会爱心人士的积极响应与支持。
五、寻找治愈的可能
从不为人知，到有药可用，对NF的研究在近几年取得了重大的进展。但我们始终希望能够进一步，在未来找到“治愈”的可能。为此，泡泡家园立足国内，放眼全球，积极联络各家科研机构、医疗机构、药企等，不断地寻找和探索更加有效的创新疗法。
在国际方面，泡泡家园项目部与美国NFlection、美国Pasithea、英国Healx等海外医药公司建立了联络机制，并多次开展线上会议，就新药物在中国进行临床研发前景等话题开展讨论，推动新疗法、新药物的引进。
在国内方面，泡泡家园项目部联络了22家药企、CRO和研究者，加速推动7项基础和临床研究。包括“个体化肿瘤疫苗治疗恶性周围神经鞘瘤”、“恶性周围神经鞘瘤基因检测”、“高强度聚焦超声治疗皮肤型神经纤维瘤”、“MEK1/2抑制剂治疗儿童NF1的有效性和安全性研究”、“复星FCN-159第三期”、“iNK细胞治疗NF2”等研究。同时，泡泡家园出资部分善款，委托上海请益生物科技有限公司，上海交通大学附属第六人民医院进行NF细胞系模型建造，为研究新的治疗方案，提供基础理论。相信在不久的将来，更新、更有效的治疗手段将会出现，越来越多的NF患者可以看到光明的未来。
六、感恩各界人士
泡泡家园的成长，离不开社会各界的帮助与支持，更离不开患者朋友们的理解与信赖。
截至2024年10月，泡泡家园登记的患者信息约8500例，长期关注泡泡家园的互动患者及家属已达15000人左右。截止2024年12月，官方公众号“泡泡家园订阅号”的关注量为16773人，浏览量为1263498次。视频号“泡泡家园订阅号”的关注量为713人，播放量为53540次。视频号“和满满妈一块做好事”的关注量为10586人，播放量为2949826次。官方抖音号“泡泡家园NFCC”关注量为3143人。抖音号“和满满妈做好事”关注量为5350人。官方小红书账号关注量为783人。泡泡家园，正成为我们共同的家园。未来，我们依然需要继续加强罕见病研究、提高诊疗水平、完善用药保障、加强社会宣传等方面的工作，为更多NF患者提供更加全面、专业的支持与帮助。
由于篇幅有限，此处仅展示部分，如想了解更多，请联系泡泡家园。
已签订肖像授权协议

一、2024年4月至2024年9月在南昌、武汉、福州、北京、济南、呼和浩特、上海、天津、沈阳等城市举办10场 神经纤维瘤病多学科义诊活动，每场活动均邀请6-10名专家坐诊义诊的科室有：遗传与内分秘科、血液肿瘤科、肿瘤外科、口腔颌面外科 、皮肤科、神经外科 、神经内科、介入与血管瘤科、整形外科、骨科、放射科、儿科、眼科等，多学科义诊，为患者提供就医难题，，帮助患者及时就医，一站式就医，每场活动有200至300名患者参加，共服务患者约2500名。
二、“相约星期五”神经纤维瘤病医患交流会（九至一十八期）
2024年4至9月，由泡泡家园和北京康盟慈善基金会联合举办的“I心为你 纤悉未来”神经纤维瘤病系列医患交流会迎来全新改版！关爱罕见点亮生命之光患者关爱项目第二期，每周五晚19:00-19:30或19:30-20:00，我们将邀请一位NF领域的大咖级专业医师，在线上与您见面，共同进行神经纤维瘤疾病的医学分享及公益交流，每场参与人数平均约1000人次。
1、“相约星期五”神经纤维瘤病医患交流 第九期
首都医科大学附属北京天坛医院神经外科副主任医师——王博，讲解内容：《Ⅰ型神经纤维病诊疗进展》
2、“相约星期五”神经纤维瘤病医患交流 第十期
郑州大学第一附属医院小儿外科主任医师——张大，讲解内容：《Ⅰ型神经纤维瘤病-多学科指南》
3、“相约星期五”神经纤维瘤病医患交流 第十七期
华中科技大学同济医学院附属同济医院——刘艳，讲解内容：《NF1的概况、治疗进展和随访管理》

等等。。。

三、切不完的肿瘤，百万分之五的不幸。患者小石头和姐姐患上的I型神经纤维瘤病（NF1），是种常染色体显性遗传性疾病。儿童患者刚开始出现症状时会以牛奶咖啡斑为主，随着病情进展，肿瘤开始生长，逐渐发展成累及皮肤、骨骼、神经等多系统的慢性综合征。在神经纤维瘤病的三个亚型中，NF1虽然“最为常见”，但在中国，其推算发病率也仅仅只有百万分之五。
小石头的肿瘤已经从颈椎开始，一路侵袭到胸腔里，不仅严重压迫脊髓和气道，并且有恶化的可能。

泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心的志愿者得知这一情况后，迅速帮助小石头妈妈联系了多家医院。最终，首都医科大学附属北京儿童医院收治了小石头，医生在会诊后认为小石头的病情不能再拖，答应尽快安排手术。
经泡泡家园和院方的协调，小石头计划于2024年4月23日入院，并于4月26日进行手术，同时邀请北京卫视全程跟踪报道，讲述患者故事，疾病科普宣传。
北京卫视视频网址：https://mp.weixin.qq.com/s/AI4CpZ2ZjI86bzTBIwaFPA
四、泡泡家园加速科研项目部志愿者和国外研究机构的联系与沟通，加速药物引进国内。
（1）、与英国AI制药公司Healx就潜在NF药物HLX-1502在中国市场前景举行线上会议，在线上会议中，Manso先生对泡泡家园的工作表达了充分的认可，也对中国市场的规模和诉求很感兴趣。我们探讨了药物进入中国的可能性，并期待在美国的2a期临床试验完成后继续深入讨论。
（2）、与美国生物制药公司Pasithea Therapeutics开展了一次线上会议，讨论其Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）药物——新型MEK抑制剂PAS-004进入中国和惠及中国NF1患者的发展前景。泡泡家园、张雷医生以及Pasithea公司就如何尽快把PAS-004新药引入中国市场、惠及中国神经纤维瘤1型（NF1）患者进行了深入探讨。讨论涉及了从中国患者需求、监管政策、临床试验到最终上市等多个层面的可行性。张雷医生也分享了宣武医院吴浩主任团队就NF临床诊治方面的宝贵经验。
五、5月17日是“世界神经纤维瘤病关爱日”BRTV都市晚高峰对泡泡家园和专家进行采访报道，专家表示，由于神经纤维瘤病的罕见性和复杂性，常被误诊、漏诊，错过最佳治疗时间，需要引起人们的足够重视！

一、2023年07月至2024年3月，《l心为你 纤悉未来》系列线上患教会（第七期至第十二期）持续进行。分别邀请了广州南方皮肤病医院皮肤科林志淼主任、中国医科大学附属医院盛京医院商冠宁教授等国内知名专家进行线上科普。
二、2024年1月全国多个地区举办 1型神经纤维瘤病多学科义诊
在新的一年初始之际，泡泡家园联合全国各地多所医院开展1型神经纤维瘤病多学科义诊活动。活动范围布及广东省、四川省、山东省、贵州省，甘肃省，参与多学科义诊的科室有：遗传与内分秘科、血液肿瘤科、肿瘤外科、口腔颌面外科 、皮肤科、神经外科 、神经内科、介入与血管瘤科、整形外科、骨科、放射科、儿科、眼科等科室。每场活动接近200人参加，帮助部分困难患者就医。
其他省市地区的义诊活动还在陆续筹备中，泡泡家园会组织多场针对神经纤维瘤病患者的多学科义诊活动，秉承“以患者需求为中心”的理念，希望能够通过对患者的综合专业评估，满足患者的诊疗需求，为患者家庭解决看病难的问题，助力控制我国神经纤维瘤病的发生和发展为最终目的。
三、“相约星期五”神经纤维瘤病医患交流会（一至八期）
2024年1至3月，由泡泡家园和北京康盟慈善基金会联合举办的“I心为你 纤悉未来”神经纤维瘤病系列医患交流会迎来全新改版！关爱罕见点亮生命之光患者关爱项目第二期，每周五晚19:00-19:30或19:30-20:00，我们将邀请一位NF领域的大咖级专业医师，在线上与您见面，共同进行神经纤维瘤疾病的医学分享及公益交流，每场参与人数平均约1000人次。
四、2月29日，第17个国际罕见病日，由泡泡家园自编自演的电影《我要你平凡》，在北京线下播放，电影讲述了这样一个故事，9岁的满满，患有罕见病神经纤维瘤病1型（NF1），从出生起，神经纤维瘤便在颅内不断生长。妈妈邹杨带着满满奔走九年，求医、旅行、共同上学，一切努力只为他能有“平凡”生活。
影片在腾讯公益、抖音等媒体线上同时直播，引起社会各界共鸣，观看人数突破100万人次。
视频网址：
腾讯视频https://v.qq.com/x/cover/mzc0020005u0u06/g0048ow8txp.html?ptag=11977
五、感恩各界人士
在国家政策指导下，临床医生、药企，公益机构、患者组织共同努力下，神经纤维瘤病靶向药，科赛优 ® （英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）于2023年9月1日在中国大陆上市，同年12月14日，成功纳入2024年国家医保目录。
2023年9月20日，国家第二批罕见病目录公布，神经纤维瘤病成功被纳入其中（位列54位），药价虽然很贵，但这个群体却看到了曙光。

一、2023年2月，泡泡家园联合北京病痛挑战基金会拍摄记录“时刻“头悬梁”、颈椎手臂布满纤维瘤的阳光小才女---昭昭”，记录昭昭日常与疾病抗争的事迹，被人民日报健康客户端｜乐城先行区管理局发布｜果壳病人｜新浪健康｜医学界罕见病频道｜健康160等媒体广泛报道。
视频网址：https://mp.weixin.qq.com/s/pp2HDKk4oYxxNrfvFABPEQ
二、2023年2月26日，泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心，主任王芳女士前往上海参加“中国孤儿药创新沙龙”国际罕见病日特别活动”， 分享各自组织在推动孤儿药可及性方面的实践与洞见。
三、2023年1月，CCTV健康之路栏目邀请了首都医科大学宣武医院脊柱神经外科吴浩主任、中国科学院动物研究所王浩毅研究员、泡泡家园关爱中心主任王芳、神经纤维瘤病1型患者代表满满、神经纤维瘤病2型患者代表丁湘怡参加了此次节目录制。泡泡家园也再次出现在观众的面前，让更多人了解到我们这个小众群体的呼声和期盼。
2023年2月23日18:05，锁定CCTV10健康之路栏目，神经纤维瘤病虽罕见，我们也要被看见！
视频网址：https://mp.weixin.qq.com/s/WlU4cbR4L3J4MT-EasAs0w
四、泡泡家园发起的“I心为你 纤悉未来”I型神经纤维瘤病系列医患交流会（第五期）在线上圆满举办。
在病友、病友家属、行业伙伴及关注NF的各界人士的热烈期盼下，“神经纤维瘤病系列医患交流会（第五期）”将于03月23日周四晚上19:30在线上举办。希望通过多学科专家的主题分享，邀请全国范围内NF患者家庭参与，更好地帮助患者群体提升对疾病治疗的认知和理解，提升社会公众对该疾病的认知程度。
本活动我们邀请到了来自首都医科大学三博脑科医院神经瘤化疗的张俊平主任、中山大学肿瘤防治中心神经外科的陈正和主治医师、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科的赵赋教授将分别从《NF1相关视路胶质瘤临床筛查及诊疗》、《一起来解读NF1医学指南》、《NF2诊疗进展》等角度开展讲座并就病友的问题进行答疑。
五、泡泡家园组织活动：Ⅰ心为你，纤系未来，“世界神经纤维瘤病关爱日”医患交流会。
在5月17日世界神经纤维瘤病关爱日到来之际，泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心联合北京康盟慈善基金会、首都医科大学宣武医院神经外科吴浩主任团队于5月14日在北京美中爱瑞肿瘤医院组织了神经纤维瘤病医患交流会。除此之外，还有来自中国人民解放军总医院、首都医科大学附属北京天坛医院、北京协和医、中国医科大学附属第一医院等多所医院的医学专家与全国各地的近300位NF患者及家属齐聚会场，共同进行神经纤维瘤疾病的医学分享及公益交流。
六、拍摄NF故事视频， 许愿无纤，人生无限。视频网址：https://mp.weixin.qq.com/s/-prgq3_MgqQ6Ow0U2EV0eA
5月17日是世界神经纤维瘤病关爱日，随着第一个NF1治疗药物在中国获批，《I 型神经纤维瘤病多学科协作指南》的发布，我们不仅看到了国家和社会各界对NF群体的关注，也看到了更大的希望。在今天这个特别的日子里，希望疾病困扰早日退散，知识打败误解，关爱战胜歧视。也希望每一位NF患者能早发现、早诊断，拥抱更好的生活！
八、泡泡宝贝的茶话会（第一至三期），用视频的方式，记录泡泡宝贝的心愿和祝福，NF患儿如何正确的看待自己、怎样做到和疾病“和平相处”，家长如何积极的引导，是我们每个患者都需要学习的课题。希望这些泡泡宝贝们的乐观和勇敢能带给你更多的希望！
视频网址：1、https://mp.weixin.qq.com/s/295nyjpGG-HDIGaIysLZYQ
2、https://mp.weixin.qq.com/s/4CUMqso5cxtP7KUQ5-0vSA
3、https://mp.weixin.qq.com/s/9KwHZQjKi-Pu
九、泡泡家园协助复星医药招募FCN-159药物在全国，多中心临床药物试验进行报名招募工作，截止2023年6月，已经有50名神经纤维瘤病患者成功入组。

十、截止2023年6月30日，中国罕见病中心，中国医科大学附属第一医院版及泡泡家园简易版登记表，合计收集4552份，这是中国神经纤维瘤病患者的基础数据，为政府相关部门、研究院、专家提供较为全面有效数据，有力促进相关政策的制定。

十一、守护“泡泡女孩”丹丹的世界，23岁女孩--丹丹，全身生长近200个肿瘤。2023年6月13日晚19:00，在丹丹接受手术前，与北京卫视《生命缘》&字节跳动公益平台一起，走进“泡泡女孩”丹丹和更多“泡泡患者”的世界。泡泡家园在联系医生、安排住院、媒体采访、医疗费用募捐、志愿者陪护等做了大量工作，使得丹丹能够顺利完成手术。

泡泡宝贝感谢爱心网友的支持，《泡泡宝贝月捐计划》于2021年9月初上线，截止2023年2月28日，项目筹款375272.76元，2021年10月底泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心向爱德基金会申请提取项目捐赠款25000元。2021年11月8日向爱德基金会申请提取项目捐赠款35000元，2022年5月25日向爱德基金会申请提取项目捐赠款65000元，2022年10月18日向爱德基金会申请提取项目捐赠款100000元，四次申请拨款合计225000元，该款项主要用于支付泡泡家园运营日常开支，包括但不限于机构租金、人员工资、社保税费、差旅费、传播费用、科普费用、宣传片拍摄费用、临床试验招募费用，专家讲座费用等。届时会在平台进行财务披露，感谢您的关注与支持！
2022年1月，泡泡家园中心主任王芳女士组织广州病友线下交流活动，对病友生活、就业、心理等深入了解沟通，患者也对泡泡家园寄予深厚希望，能为患者提供更多的服务和帮助，初步建立起患者自立互助的观念。王芳主任同时拜访了南方医科大学附属南方医院皮肤科主任李教授及团队，了解神经纤维瘤病一型患者临床试验药物治疗进展和治疗信息，及时为患者提供最新的诊疗信息。
泡泡家园协助复星医药招募FCN-159药物在全国，多中心临床药物试验进行报名招募工作，截止2022年5月，已经有22名神经纤维瘤病患者成功入组。
2022年3月18日泡泡家园邀请国内专家线上开展神经纤维瘤病系列科普讲座，讲座接近500人患者及家属参加，中医大附属第一医院皮肤科徐学刚博士对疾病的确诊、治疗手段等进行详细讲述，建议对疾病早发现，早治疗，一定程度上缓解患者心理焦虑情绪。
2022年3月12日泡泡家园邀请国内外专家线上开展神经纤维瘤病系列科普讲座，讲座接近600人患者及家属参加，科普主题：1、《基因检测在NF中的意义》，讲者：沈亦平教授。2、《NF治疗进展》讲者：胡晓洁教授。
3、《NF患者家庭再生育问题》讲者：孙路明教授。4、NF相关问答
三位讲者，分别从基因检查技术、外科手术治疗、患者家庭生育，如何隔断疾病遗传给下一代等几个方面讲解，很大程度上帮助患者了解自身疾病情况，如何选择治疗手段，怎样生育一个健康的宝宝，患者有了比较清楚的认识。
2022年 5月17日是世界神经纤维瘤病关爱日，今年，泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心携手病痛挑战基金会等多方伙伴，将从5月17日起，开展一系列Ⅰ型神经纤维瘤病倡导关爱活动，通过医患交流会、纪实影像等，带来最前沿的诊疗资讯，呼吁社会各界对Ⅰ型神经纤维瘤病群体的关注与支持。
我们于5月31日晚、6月1日晚连续两天，邀请多位Ⅰ型神经纤维瘤病领域有资深经验的医学专家，面向广大病友，线上开展医学讲座、在线交流， 此后，我们还将继续举办多场医患交流活动，持续呈现疾病诊疗研究进展，为更多患者创造与医生沟通的机会。
由泡泡家园自编纪录片，神经纤维瘤病二型患者兄弟，杨军和杨超。讲述了兄弟得病，求医及目前的生存现状，兄弟相依为命的故事。杨军由于疾病导致面瘫，进而引发暴露性角膜炎，视力已经严重低下，但依旧通过多种渠道分享他和弟弟的经历。杨军说：“我想让更多病友知道我们的故事，让更多人知道世界上还有我们这个小众群体的存在”。该纪录片由泡泡家园公众号播出后，得到中国公益新闻网、人民日报、CCTV公益网、搜狐网、中国罕见病组织网的知名媒体和大号的报道转播，阅读量超过一亿次。
相关报告网址：
罕见病信息网：https://view.inews.qq.com/k/20220517A035HT00?web_channel=wap&openApp=false
搜狐健康 ：https://www.sohu.com/a/547974858_359980
e药环球：https://page.om.qq.com/page/OdUEGUA7FlAifKGV6pZhJC-Q0
人民日报：https://m.peopledailyhealth.com/videoDetailShare?articleId=8a367cdc03e1411185d6b8c6e2fbebcf
CCTV公益网: http://www.cctv-gy.cn/show_12_21279_1.html
2022年全年，泡泡家园租赁位于深圳市宝安区办公场所，租金每月3800元，由本项目负责执行。
泡泡家园协助复星医药招募FCN-159药物在全国，多中心临床药物试验进行报名招募工作，截止2022年11月，已经有40名神经纤维瘤病患者成功入组。